审批速度给力 FDA批多款罕见病新药

在过去11个月中，fda总共批准了41款新药，这个数字已接近去年的两倍，预计今年批准的新药数量将超过45个。值得一提的是，多个适应症领域都将有所斩获。例如，*治疗青光眼的前列腺素类似物：latanoprostene bunod、新型非核苷类cmv抑制剂：letermovir、哮喘患者的福音：benralizumab、治疗vii型粘多糖贮积症新药：vestronidase alfa-vjbk、20年来血友病重磅新药： emicizumab、抗艾滋病双重药物组合疗法：juluca。时间过得飞快，转眼2017年已经接近尾声。在刚刚过去的11月份，美国fda共计批准了6款新药，保持了今年一直以来的良好势头。扳着手指算一下，过去11个月中，fda总共批准了41款新药，这个数字已接近去年的两倍，预计今年批准的新药数量将超过45个。审批速度依旧给力，6款新药陆续问世在这6款新药中，没有抗癌药物在列，这和之前的10个月稍微有些不同(之*个月抗癌药物占据了较大比重，共计11款抗癌新药)。其中，3款罕见病新药的批准再次反映出美国对于罕见病患者的重视。喜讯不断，多个适应症领域均有斩获1. *治疗青光眼的前列腺素类似物：latanoprostene bunodlatanoprostene bunod初由辉瑞和nicox合作研发，2010年nicox公司授权给博士伦公司。该药于2017年11月2日获得美国fda批准上市，由博士伦在美国上市销售，商品名为vyzulta。vyzulta是*获批上市，用于青光眼的前列腺素类似物。该药物的有效成分拉坦前列素酸(latanoprost acid)和丁二醇单硝酸酯(butanediol mononitrate)，在青光眼的治疗上有着双重作用机制。vyzulta既能作用于葡萄膜巩膜通路，又能通过释放一氧化氮作用于小梁网和许莱姆氏管(schlemm's canal)，促进房水排出。在一系列临床试验中，vyzulta展现出非常出色的疗效，与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，vyzulta展现出了非劣效与优效性;与拉坦前列素相比，vyzulta能更显着地降低眼压。此外，它的短期疗效与*安全性也得到了证实。在中国有超过千万的青光眼患者，希望这款新药能早日在国内上市，造福大众。2.新型非核苷类cmv抑制剂：letermovirletermovir初由aicuris研发，2011年授权给默沙东，于2017年11月8日获得美国fda批准上市，商品名是prevymis。该药是一种新的非核苷类cmv抑制剂(3，4-二氢喹唑啉)，通过靶向病毒终止酶(terminase)复合物抑制病毒的复制。fda批准了prevymi(letermovir)口服片剂和静脉注射液两种剂型，用于巨细胞病毒(cmv)血清阳性的同种异体造血干细胞(hsct)成人受者，以预防巨细胞病毒感染的治疗。在美国，欧盟和日本，letermovir被授予孤儿药资格，用于预防巨细胞病毒疾病，并正在欧盟和日本加速审查。该药具有一定的市场潜力，预计未来五年市场销售额能达到1.6亿美元。3.哮喘患者的福音：benralizumabbenralizumab初由biowa公司(日本协和发酵麒麟株式会社的成员)研发，之后授权给medimmune公司(阿斯利康的子公司)进行哮喘相关研究。该药于2017年11月14日获得美国fda批准上市，商品名为fasenra，用于12岁以上严重嗜酸粒细胞性哮喘患者的治疗。fasenra是一种可以直接与嗜酸性粒细胞白介素-5α受体(interleukin-5 receptor)结合的人源化单克隆抗体，通过组织自然杀伤细胞诱导嗜酸性粒细胞的凋亡(程序性细胞死亡)，是目前一款可以在24小时之内将嗜酸性粒细胞直接、快速和近乎完全清除的呼吸疾病治疗用生物药物。*，哮喘药物市场竞争十分激烈，这一市场中已经充斥了葛兰素史克、梯瓦和诺华等强有力的竞争者，阿斯利康的fasenra的市场前景也没有想象中的乐观(阿斯利康宣称fasenra大销售额能达到20亿美元)，预计其未来五年市场销售额峰值为8亿美元。4.治疗vii型粘多糖贮积症新药：vestronidase alfa-vjbkvestronidase alfa-vjbk由 ultragenyx公司开发，于2017年11月15日获得美国fda批准上市，商品名为mepsevii。vestronidase alfa-vjbk是一种重组人β葡糖醛酸糖苷酶，可替代缺失的溶酶体酶，降解组织中的粘多糖，用于治疗儿童和成人vii型黏多糖贮积症这一极其罕见的疾病。mepsevii曾获得美国 fda颁发的孤儿药资格以及快速通道资格，它的获批充分说明了美国对罕见病新药研究的重视。5.20年来血友病重磅新药： emicizumabemicizumab由中外制药开发(罗氏子公司)，于2017年11月16日获得美国fda批准上市，商品名为hemlibra，用于a型血友病患者的治疗。hemlibra是双特异性因子ixa和因子x定向抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质因子ixa和因子x聚集在一起，恢复a型血友病患者的凝血过程。hemlibra是20年来血友病新药，是该领域的重大突破。a型血友病影响大约32万人，其中50%-60%的人具有该病的严重形式，这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。hemlibra的出现给a型血友病带来了更多的希望，业内人士也对其市场前景相当看好，预计未来五年市场销售额峰值能达到30亿美元。6.抗艾滋病双重药物组合疗法：juluca美国fda于2017年11月21日批准viiv healthcare(gsk子公司)共同开发的新药juluca上市，用于感染hiv-1特定成人患者的治疗。值得一提的是，这是获批用于治疗艾滋病的的双药疗法，与三种或四种药物组合疗法的副作用相比更低。这款新药由dolutegravir与rilpivirine组成，临床研究表明，其能有效抑制hiv病毒，效果与这些受试者曾使用的抗hiv疗法相当，同时限制hiv疗法中的药物数量能有效减少对患者的毒性。juluca只是gsk开发抗击艾滋病病毒的双药组合中的一个，另一个双药组合dolutegravir + lamivudine目前正处于临床三期，如果临床试验成功，预计可以在2019年下半年上市。丰富的产品管线，使得gsk可以与其主要竞争对手吉利德在抗艾滋病领域上分庭抗礼。结语2017年11月份，在这短短的一个月中，美国fda批准了6款新药，其中包括重磅炸弹药物emicizumab。6款新药涉及多个治疗领域，其中3款罕见病新药的批准也是美国对罕见病患者充分重视的例证。国内罕见病药物研究与美国等发达地区差距甚大，希望在和药企的努力下，能让更多罕见病患者用上救命药。逐利而行，亦能兼济天下! 原标题：30亿美元重磅新药问世 fda批多款罕见病新药

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